斌斌（化名）是个12岁刚进初一的男孩，身高只有143.5cm的他屡次遭到了同龄小朋友的排挤，眼瞅着孩子性格越来越内向，斌斌父母决定带孩子去寻找专业医生的帮助，后来经朋友介绍找到了湖南妇女儿童医院儿保科谭传梅主任看诊。通过问诊发现，斌斌爸爸162cm，妈妈162cm，斌斌的遗传身高是168.5cm。
斌斌在完善了矮小相关检查后，排除了系统性疾病、生长激素缺乏症、甲状腺功能减低及染色体异常等疾病，诊断为“特发性矮小”。谭主任按照儿童矮小诊治规范，建议采用生长激素治疗为主，辅以饮食调整、保障睡眠及运动干预。经过2年的治疗，斌斌的身高从当时的143.5cm长到了167.3cm，足足增长了23.8cm。治疗结束，孩子的各项评估结果及实验室检查均正常，孩子在整个治疗过程中没有不适，身高增长喜人，骨龄没有加速的情况，也就是生长激素治疗2年，并没有加速孩子的发育。
什么是特发性矮小？
特发性矮身材（ISS）是一种原因不明的多基因疾病、无生长激素缺乏和系统性疾病的矮小，患儿出生时身长体重都是正常的,且无法查出矮小原因，据官方统计，70%的矮小儿童都属于特发性矮小。
临床上符合以下指征的患儿，往往可诊断为特发性矮小：
身高低于同年龄、同性别、同种族平均孩子身高的2个标准差（-2SD），或第3百分位；
出生时身长、体重正常，无窒息抢救史；
除外已知导致矮小的各种疾病；
生长激素激发试验的GH峰值＞10ng/ml，生长激素不缺乏；
生长速率、骨龄正常或稍落后。
另外，应该注意特发性矮小中还有目前尚未识别的疾病混在其中，诊断和治疗一定需要专科医生充分评估和检查。
特发性矮小目前的治疗方式是怎样的？
生长激素是治疗儿童矮小的安全有效药物，早在2003年美国FDA就将特发性矮小纳入了生长激素的适应症。在国内，根据《矮身材儿童诊治指南》和《基因重组人生长激素儿科临床规范应用的建议》，特发性矮小是可用生长激素治疗的常见疾病之一。
特发性矮小几岁开始治疗更为合适？
对于特发性矮小患儿，国内推荐的起始治疗年龄为5岁。来自NCGS大样本长期生长激素治疗的人群数据表明：生长激素治疗是一个长期过程，一般坚持用药3~6个月能看到较为显著的变化，大多数儿童的治疗时间为1-2年，一般不建议短于1年。开始治疗的年龄越小，疗效越好；治疗时间越长，身高改善效果越显著。
特发性矮小不缺生长激素，为什么需要生长激素治疗？
下丘脑垂体分泌生长激素，它是促进我们骨骼生长的重要调控因素，生长激素的功能由两个因素决定，一个是生长激素的分泌情况，另一个是生长激素的敏感性。生长激素的分泌就像是一条河的上游水源，生长激素的敏感性就像是河下游的石头，如果河流上游水源太少会影响这条河的流量，如果河流下游有很多石头也会影响这条河的通畅性，特发性矮小患者生长激素分泌不缺乏，但仍然长不高，很有可能是因为生长激素的敏感性较低，或是存在部分生长激素抵抗，导致体内正常分泌的生长激素没法很好地作用于长骨生长，因此特发性矮小患者需要使用生长激素治疗。
生长激素治疗特发性矮小效果如何？
生长激素治疗后年生长速率只要对比治疗之前多3cm就是有效果的，特发性矮小的治疗效果一般年生长速率是8-12cm，因个体化的差异效果不同。
生长激素治疗安全吗？
生长激素临床应用至今已近40年，通过大规模数据统计证实，重组人生长激素是非常安全的。生长激素治疗过程中的不良反应多是短期一过性的，主要是一过性的血糖异常、轻微的甲状腺功能减低等等，发生率是比较低的，症状较轻，很快会恢复正常。
从斌斌的体重和BMI曲线看，在治疗过程中体重和身高呈比例增长，BMI一直在平均线上下波动，并没有出现超重和肥胖的现象，所以，生长激素治疗并不会引起发胖。
（通讯员 曹晗）
责编：陈方
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